¿Milagro o exageración? La prometedora terapia genética holandesa que divide opiniones
Los datos, aún preliminares, sugieren una reducción del 75% en la progresión de la enfermedad, según un estudio en fase inicial
Ámsterdam.- Una empresa holandesa de terapia genética, uniQure, ha generado revuelo al anunciar resultados “revolucionarios” en un ensayo para ralentizar un grave trastorno neurodegenerativo, presumiblemente la enfermedad de Huntington. Según los datos preliminares, la terapia AMT-130 habría reducido la progresión de la enfermedad hasta en un 75%, un avance que, de confirmarse, podría transformar el tratamiento de esta devastadora condición, caracterizada por la acumulación de proteínas tóxicas que destruyen las células cerebrales.
El anuncio, llega tras años de investigación y un ensayo clínico de Fase I/II liderado por científicos de la Universidad College London (UCL). Sin embargo, la cautela es obligatoria. Los resultados, basados en solo 29 pacientes con hasta 36 meses de seguimiento, aún no han sido revisados por pares ni publicados en su totalidad, lo que deja espacio a dudas sobre su robustez. Expertos como David Rubinsztein, de la Universidad de Cambridge, ven potencial para futuras terapias contra Alzheimer o Parkinson, pero advierten que los datos son preliminares y requieren validación rigurosa.
El contexto no ayuda a mitigar las sospechas. La biotecnología holandesa, apoyada por un ecosistema innovador en Ámsterdam, ha atraído millones en inversión, como los 38 millones de dólares captados por uniQure en 2021. Pero la historia está llena de promesas exageradas en este campo, y la falta de transparencia sobre los detalles del ensayo —como el tamaño de la muestra o los efectos secundarios— invita a la prudencia. Si bien la terapia, basada en vectores virales AAV, ha mostrado seguridad en estudios previos, su acceso global, de aprobarse, dependerá de factores económicos y regulatorios que podrían limitar su impacto.
Por ahora, entre la esperanza y el escepticismo, esta noticia pone el foco en un campo en ebullición. ¿Es este el amanecer de una nueva era en la medicina o solo un destello prematuro? La respuesta está en manos de la ciencia, no del entusiasmo.