¿Un milagro para la sordera?: La terapia génica en China despierta esperanzas y dudas
El tratamiento, basado en el gen OTOF, mostró resultados variables en pacientes de 1 a 24 años, con monitoreo continuo en curso
China.- Un avance prometedor sacude el mundo de la medicina: en China, diez personas con sordera congénita, incluidos niños y adultos, han recuperado parcial o totalmente la audición gracias a una terapia génica experimental, según un estudio publicado en Nature Medicine. El tratamiento, que utiliza un virus modificado para inyectar una versión sana del gen OTOF —clave para la proteína otoferlina que transmite el sonido al cerebro—, ha mostrado resultados impresionantes, especialmente en menores de 5 a 8 años, como una niña de 7 que ya sostiene conversaciones tras cuatro meses.
El ensayo, liderado por un consorcio chino con apoyo del Instituto Karolinska de Suecia y financiado por Otovia Therapeutics, marca un hito al extenderse a pacientes de 1 a 24 años, superando los límites de estudios previos centrados en infantes. Sin embargo, no todo es celebración. Las mejoras varían según la edad, y los efectos a largo plazo aún son una incógnita, con monitoreo continuo en marcha. Además, los riesgos, aunque mínimos —como una reducción temporal de glóbulos blancos—, exigen cautela.
Este logro se suma a otros ensayos globales, como los realizados en 2024 con seis niños en China con mutaciones OTOF, y refleja el potencial de la terapia génica para tratar sorderas monogenéticas. Pero el camino hacia su aprobación —aún pendiente en países como Estados Unidos, según la NIDCD— está lleno de desafíos: costos elevados, acceso limitado y la complejidad de adaptar el tratamiento a otras formas de sordera genética, como las causadas por genes GJB2 o TMC1. Mientras la ciencia celebra, la comunidad médica urge a no apresurarse: este es un paso audaz, pero no la cura definitiva.